Аппластическая анемия. Первичное ознакомление
|
|
Скачать 224.9 Kb.
|
| B Acquired Aplastic Anemia Basic Explanations Aplastic Anemia Explained Aplastic anemia is a non-contagious disease that occurs when the bone marrow stops making as many blood cells as the body needs. Aplastic anemia (AA) was identified in 1888 when a distinguished German pathologist, Dr. Paul Ehrlich, studied the case of a pregnant woman who died of bone marrow failure. The term “aplastic anemia” was first used in 1904. Aplastic anemia is rare and most hematologists (doctors who specialize in blood disorders) will only see a handful of cases of aplastic anemia in their entire career. Аппластическая анемия. Первичное ознакомление. Что такое аппластическая анемия? Апластическая анемия – незаразная болезнь, которая проявляется, когда продукции клеток костного мозга меньше, чем того требует человеческое тело. Аппластическая анемия (АА) была выявлена в 1888 выдающимся немецким патологоанатомом, доктором Паулем Эрлихом, при изучении заболевания беременной женщины, которая умерла в результате заболевания костного мозга. Термин «Аппластическая анемия» впервые был использован в 1904г. Аппластическая анемия – редкое заболевание, и многие гематологи (доктор, специализирующийся на заболеваниях крови) имеют возможность лишь наблюдать за страданиями пациента, больного аппластической анемией в течение всей своей карьеры. The human body makes three types of blood cells: red blood cells which contain hemoglobin and deliver oxygen to all parts of the body; white blood cells which help fight infections; and platelets which prevent bleeding and help blood clot when we bleed. When aplastic anemia strikes, the body stops making these bloods cells. Blood production begins with the stem cells that reside in the bone marrow, a red spongy substance in the center of the bones. The marrow stem cells grow and differentiate into red cells, white cells, and platelets. Stem cells are also able to replace themselves, as needed, by creating exact duplicates. Normal bone marrow is like a factory churning out as many blood cells as the body needs. For example, if you get an infection, the bone marrow steps up production of white cells; if you start bleeding, then it makes more platelets. Человеческий организм вырабатывает три типа кровяных клеток: красные клетки крови, имеющие в своем составе гемоглобин и доставляющие кислород во все части тела, белые клетки крови, помогающие бороться с различными инфекциями, и тромбоциты, предотвращающие кровопотерю и способствующие образованию тромба при кровотечении. В случае поражения апластической анемией организм перестает производить кровяные клетки такого типа. Продукция крови начинается со стволовых клеток, которые находятся в костном мозге, красные губчатые вещества в центре костей. Клетки ствола костного мозга растут и видоизменяются в красные клетки, белые клетки и тромбоциты. Стволовые клетки так же могут менять свое расположение, по необходимости, посредством создания определенных дубликатов. Обычный спинной мозг похож на завод, производящий огромное количество клеток крови для жизнеобеспечения организма. For example, if you get an infection, the bone marrow steps up production of white cells; if you start bleeding, then it makes more platelets. In patients with aplastic anemia, there are not enough stem cells in the bone marrow to produce a sufficient quantity of blood cells. The generally accepted thinking about aplastic anemia is that the patient’s immune system is attacking its own bone marrow stem cells, interfering with their ability to make blood cells. Thus, aplastic anemia is an autoimmune disease with similar pathophysiology (i.e., changes in the body) to diseases like rheumatoid arthritis, lupus, ulcerative colitis, and multiple sclerosis. Stem cells are no longer being replaced and the remaining stem cells are working less effectively, so the levels of red cells, white cells and platelets begin to drop. К примеру, если вы прихватите какую-либо инфекцию, костный мозг начинает синтезировать белые клетки крови; если вы начинается кровотечение, начинается синтез тромбоцитов. У пациентов с апластической анемией недостаточно стволовых клеток в костном мозге для производства необходимого количества кровяных клеток. Основное предположение - это то, что иммунная система пациента, больного апластической анемией, поражает собственные стволовые клетки костного мозга, и служит препятствием для производства кровяных клеток. Таким образом, апластическая анемия - это аутоиммунное заболевание с похожей патофизиологией (т.е. изменения в организме) заболеваний, таких как ревматоидный артрит, туберкулез кожи, язвенный колит или множественный склероз. Стволовые клетки больше не заменяются, а оставшиеся стволовые клетки работают менее эффективно, и уровень красных клеток, белых клеток и тромбоцитов начинают снижаться. If blood levels drop too low, a person can experience fatigue as a consequence of anemia (low red cells), bleeding under the skin, in the mouth and from the nose, or heavy menstrual periods (low platelets), and/or an increase in the number and severity of infections (low white cells). SYMPTOMS The symptoms of aplastic anemia can include increased bleeding, bruising, petechiae (pinpoint red spots on the skin), susceptibility to infections, shortness of breath, fatigue, decreased alertness, shortened attention span, unusually pale skin color, dizziness, and lingering illness. However, you should note that experiencing one or more of these symptoms does not necessarily indicate that you have the disease, since all of these symptoms can occur with other conditions. It is essential to consult a medical expert for a professional diagnosis. Если уровень свертывания крови очень низок, пациент может испытывать утомляемость, как последствие анемии (низкий уровень красных клеток), кровотечение под кожей, губой, из носа, тяжелые менструальные периоды (низкий уровень белых кровяных клеток), либо увеличение частоты и осложнений инфекций (низкий уровень белых клеток). Симптомы Симптомами апластической анемии могут быть: повышенное кровотечение, появление синяков, петехия(точечные красные пятна на коже), чувствительность к инфекциям, отдышка, утомляемость, снижение бдительности, внимания, выраженный бледный цвет кожи, головокружение, и затяжная болезнь. Однако, обнаружение одного и более этих симптомов не должно обязательно означать наличие именно этого заболевания у вас, все эти симптомы могут быть обусловлены другими причинами. Очень важно проконсультироваться у эксперта для более профессиональной диагностики. Many aplastic anemia patients are also affected by a separate disorder called paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). In PNH, there is a decrease in red blood cells (anemia) and the presence of broken down red blood cells in the urine. PNH is also characterized by a tendency to form blood clots that may cause leg swelling, shortness of breath, headache, abdominal pain or swelling, or yellow discoloration of the eyes or skin. While there is evidence that PNH exists in a substantial percentage of patients who are diagnosed with aplastic anemia, in most cases patients do not manifest obvious symptoms of PNH. Therefore, it is important that all patients diagnosed with aplastic anemia know to ask for PNH testing. DIAGNOSIS Diagnosis begins with your doctor reviewing your symptoms and history, including possible exposure to toxins and other risk factors (see Causes and Risk Factors below). Your doctor will ask you for a blood sample (usually taken from an arm vein) in order to obtain a Complete Blood Count (CBC). Многие пациенты также были поражены отдельной болезнью, называемой пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ). Для ПНГ характерно уменьшение красных кровяных клеток и присутствие пораженных красных кровяных клеток в моче. Для ПНГ также характерна склонность к формированию тромбов, которые могут вызвать опухание ног, отдышку, головную боль, боли в животе либо вздутие, либо пожелтение глаз или кожи. До тех пор, пока симптомы ПНГ присутствуют в существенном проценте пациентов с диагнозом апластическая анемия, во многих случаях пациенты умалчивают о явных симптомах ПНГ. Поэтому, очень важно, что все пациенты, с заболеванием апластической анемией сдали тест на ПНГ. Диагностика. Диагностика начинается с проверки вашим доктором симптомов и истории болезни, включая возможные выявление токсинов и других факторов риска (смотри Причины и факторы ниже). Доктор может попросить вас сдать кровь на анализ (обычно берут кровь из вены руки) для установления Клинического Анализа Крови (КАК). This test gives a profile of all the component of your blood and allows the doctor to compare your counts with accepted standards (see Chapter 2for a chart of normal blood counts). Below normal counts of one or more blood components may be a sign indicating a diagnosis of aplastic anemia. To further aid in the diagnosis of aplastic anemia, your doctor will also need to examine a sample of your bone marrow under a microscope. The sample is taken during a procedure called bone marrow aspiration (BMA) in which a small amount of liquid bone marrow is extracted through a needle inserted into the back of the pelvis bone in the area of the hip. A bone marrow aspiration provides important information on the presence or absence of abnormal blood cells. However, because aspiration disturbs the marrow structure, the degree of bone marrow cellularity (the quantity and quality of the bone marrow cells) cannot be accurately determined. Этот анализ вырисовывает картину всех компонентов крови и позволяет доктору сравнить ваши анализы с принятыми стандартами. Низкий анализы одного или более компонентов крови могут свидетельствовать о наличии болезни апластическая анемия. Для дальнейшего установления диагноза апластической анемии ваш доктор также должен протестировать фрагмент вашего спинного мозга под микроскопом. Данная процедура забора образца называется аспирация костного мозга (АКМ), когда небольшой фрагмент жидкого костного извлекается посредством иголки, введенной в заднюю часть тазобедренной кости в области таза. Аспирация костного мозга несет важную информацию о наличии либо отсутствии нездоровых кровяных клеток. Однако, т.к. аспирация изменяет структуру костного мозга, степень насыщенности клетками костного мозга (количественное и качественное содержание клеток костного мозга) не может быть точно определена. Your doctor can get a more precise picture of marrow blood production through a bone marrow biopsy (BMB), in which a very small piece of bone marrow is removed and studied. This provides the most reliable and specific information regarding bone marrow cellularity. BMAs and BMBs are usually done at the same time so that the patient does not have to undergo multiple procedures. Other tests (e.g., chromosome analysis, liver function tests, PNH screening) may also be needed to rule out alternative causes of bone marrow failure. If your doctor is not a specialist in blood disorders, a hematologist should examine the blood and bone marrow samples to confirm the diagnosis. Ваш доктор может получить более точную картину производства крови костным мозгом посредством биопсии костного мозга (БКМ), в котором извлекаются и изучаются очень маленькие фрагменты спинного мозга. Это дает более достоверную и детальную информацию о его насыщенности. АКМ и БКМ всегда сдают одновременно, поэтому пациенту не придется переносить эти сложные процедуры несколько раз. Другие анализы (такие как хромосомный анализ, проверка состояния печени, тест на ПНГ) также могут быть необходимы для установления внешних факторов нарушения спинного мозга. Если ваш доктор не является специалистом в области гематологии, врач-гематолог должен провести анализ крови и образца спинного мозга для подтверждения диагноза. ^ There are many similarities between aplastic anemia and myelodysplastic syndromes (MDS); patients with these diseases suffer from anemia. Although some anemias are caused by a nutritional deficiency (i.e. iron deficiency) and can be corrected by a change in the diet and/or the addition of specific supplements, in patients with aplastic anemia and MDS this will not correct the anemia. In these diseases the bone marrow is incapable of producing an adequate number of healthy blood cells. Doctors sometimes have difficulty telling aplastic anemia and MDS apart. Aplastic anemia (AA) involves an injury to the stem cells in the bone marrow that results in decreased production of all three types of blood cells. Bone marrow damage may be caused by exposure to toxins, chemicals, viruses, or drugs. In most cases, the exact cause is not known but likely related to an autoimmune attack against the bone marrow stem cells. ^ Эти две болезни, миелодипластический синдром и апластическая анемия, очень похожи; пациенты с этими заболеваниями поражаются после анемии. Однако, если обычная анемия может быть вызвана дефицитом питательных веществ (дефицит железа) и поддается лечению с помощью определенной диеты либо включением в рацион питания определенных добавок, в случае с заболеваниями МДС и апластическая анемия данный метод не будет действенен. При этих заболеваниях спинной мозг не способен производить необходимое количество здоровых клеток крови. Иногда докторам сложно различить эти две болезни. При апластической анемии (АА) происходит повреждение стволовых клеток в спинном мозге, что приводит к уменьшению синтеза всех трех типов кровяных клеток. Повреждение спинного мозга может быть вызвано воздействием токсинов, химических веществ, вирусов, лекарств. Во многих случаях, точные причины неизвестны, полагается, что это аутоиммунное заболевание, связанное с угнетением стволовых клеток костного мозга. MDS also involves injury to the stem cells in the bone marrow, but in this case the result is that abnormal stem cells produce defective blood cells. Aplastic anemia and MDS patients often share many of the same symptoms, including anemia and reduced numbers of platelets and white blood cells. For instance, the hypoplastic form of MDS, in which there is a decrease in cell growth, can look very similar to severe aplastic anemia. A hematologist can usually determine which one is present by careful examination of the marrow cells obtained from the bone marrow aspirate and in some cases by analyzing the bone marrow chromosomes. In aplastic anemia the bone marrow produces normal blood cells, but does not make enough of them (hypoplastic bone marrow); in MDS the bone marrow may be stuffed with abnormal cells (hyperplastic bone marrow), or may be hypoplastic При МДС также происходит повреждение стволовых клеток в спинном мозге, но в этом случае пораженные стволовые клетки начинают производить пораженные клетки крови. Пациенты с диагнозом миелодипластический синдром и апластическая анемия часто имеют одни и те же симптомы, включая анемию и уменьшение количества тромбоцитов и белых клеток крови. Для примера, гипопластическая форма МДС, при котором происходит сокращение роста клеток, очень похожа на тяжелую форму аппластической анемии. Обычно гематолог определяет одно заболевание от другого с помощью тщательного анализа фрагмента спинного мозга, полученного из спинного мозга и, в некоторых случаях, с помощью анализа хромосом спинного мозга. При аппластической анемии спинной мозг производит здоровые клетки крови, но в недостаточном количестве (гипоплазия спинного мозга); при МДС спинной мозг может быть заполнен пораженными клетками (гиперплазия спиного мозга), либо может проявиться гипоплазия. . In either case, MDS marrow has abnormal stem cells that produce insufficient or ineffective blood cells. The abnormalities in MDS marrow cells can sometimes be seen as alterations in the chromosomes of these cells, and sometimes in the physical characteristics of the blood cells they produce. Although the treatments for these conditions differ, the end result is similar to aplastic anemia—not enough of the right sort of blood cells for each job. There is also a difference in the populations typically affected by these diseases: aplastic anemia is more prevalent among young people, while the incidence of MDS increases with age. For reasons that are not completely understood at this time, a minority of aplastic anemia patients progress to MDS. Aplastic anemia patients should be monitored regularly for possible changes in their diagnosis. В обоих случаях, при МДС спинного мозга находятся пораженные стволовые клетки, которые производят либо недостаточные либо неэффективные клетки крови. Отклонения в фрагментах спинного мозга при МДС иногда могут быть расценены как нарушения структуры хромосом этих клеток и нарушение физических характеристик производимых кровяных клеток. Несмотря на это, лечения этих заболеваний различаются, конечный положительный результат, характерный для аппластической анемии не будет достаточным для другого заболевания. Можно выделить группы людей, для которых характерно поражение этими заболеваниями: аппластческая анемия больше встречается у молодых людей, при этом степень риска МДС увеличивается с возрастом. Причины этого до конца не изучены на сегодняшний день: получается, что несовершеннолетие пациентов, больных аппластической анемией приводит к МДС. Пациенты, больные аппластической анемией, должны постоянно находиться под наблюдением врачей для выявления возможных изменений в их диагнозе. ^ Doctors classify aplastic anemia into three categories: moderate, severe and very severe. Although basic symptoms, treatments and medications are similar for patients in each group, the time frame for administering certain treatments may vary according to severity. A patient’s blood counts may vary from month to month, week to week, or even day to day, but the general trend of all counts will be downward. The prognosis for recovery also depends on the severity of the disease. Most doctors use these criteria defined in 1975 by leading hematologist Dr. Bruce Camitta and his team: ^ is the classification for those who have significantly reduced blood counts but not as reduced as occurs in severe aplastic anemia. In many cases, doctors will not prescribe treatment for moderate aplastic anemia patients but will simply monitor blood counts. ^ Врачи делят аппластическую анемию на 3 категории тяжести заболевания: средняя, тяжелая и очень тяжелая. Несмотря на то, что симптомы, методы лечения и медикаменты одинаковы для пациентов всех групп, временные рамки для лечения могут варьировать в зависимости от тяжести заболевания. Анализ крови такого больного может меняться каждый месяц, каждую неделю и каждый день, но, в основном, в худшую сторону. Прогноз на улучшение состояния пациента также зависит от тяжести заболевания. Многие врачи используют критерии, определенные в 1975г. Под руководством доктора Брюса Саммита и его командой: ^ аппластическиой анемии характерно существенное уменьшение количества клеток крови, но не в таком количестве, как при тяжелой категории. Во многих случаях врачи не могут назначить лечение пациентов при средней категории тяжести аппластической анемии, однако легко могут провести мониторинг анализов крови. Moderate aplastic anemia may remain unchanged for many years. Sometimes it is detected during a routine physical exam, or is discovered only if it escalates to severe aplastic anemia and more symptoms occur. Severe aplastic anemia (SAA) is defined by a bone marrow cellularity (a measurement of blood cell production) of less than 25% and at least two of thefollowing: a neutrophil count less than half a billion per liter (<500/mm3), a platelet count less than 20 billion per liter (<20,000/mm3), a reticulocyte count less than 20 billion per liter (<20,000/mm3). Very severe aplastic anemia (VSAA) is defined by a neutrophil count of less than 0.2 billion per liter (<200/mm3.) ^ Although a rare disease, aplastic anemia can strike anyone of any age, race, or gender Аппластическая анемия средней тяжести может сохраняться в течении нескольких лет. Иногда она выявляется после нескольких тестов, иногда обнаруживается только после достижения тяжелой стадии и проявления симптомов. ^ наблюдается при концентрации спинного мозга (измерении производительности клеток крови) меньшего, чем 25% и при уиеньшении ктнцентрации хотя бы двух компонентов из следующих: нейтрофильные лейкоциты менее полмиллиона на 1 литр ( < 500mm3), тромбоциты менее 20 миллионов на литр (<20,000/mm3), ретикулоциты менее 20 миллионов на литр (<20,000/mm3 ). ^ можно отнести при концентрации нейтрофильных лейкоцитов менее 0,2 миллиона на 1 литр ( < 200mm3). Причины и факторы риска. Несмотря на редкость заболевания, аппласическая анемия может поразить каждого, независимо от возраста, расы и пола. But these estimates are not precise because aplastic anemia is not a reportable disease—that is, the Centers for Disease Control and Prevention (CDC) does not require that cases be reported to them as is done with many other diseases. Aplastic anemia is two to three times more common in Asian countries. In about 50 percent of cases, aplastic anemia is considered to be idiopathic, meaning that the cause of the disease is unknown. Acquired aplastic anemia refers to those cases where environmental factors and physical conditions seem to be associated with development of the disease. High doses of radiation and cytotoxic chemotherapy can produce aplastic anemia. Aplastic anemia can also follow exposure to some environmental toxins (such as benzene), some medications, and certain viruses. Acquired aplastic anemia is not contagious nor is it hereditary. Однако эти данные не совсем точные, т.к. аппласическая анемия – это болезнь, которая не подлежит публикации – центры по контролю и профилактике заболеваний не считают нужным публиковать эти данные, как в случае с другими с заболеваниями. Аппластическая анемия в два или три раза чаще встречается в азиатских странах. В 50% всех случаев, заболевание идиопатично, т.е. причины возникновения болезни неизвестны. Возникновение заболевания аппластическая анемия ссылается на те случаи, в которых факторы окружающей среды и условия жизни можно соотнести к развитию болезни. Высокая доза радиации и химиотерапия могут быть причинами возникновения заболевания. Аппластическая анемия также может быть вызвана токсинами окружающей среды (такими, как бензин), некоторыми медикаментами, и некоторыми определенными вирусами. Приобретенная аппластическая анемия не заразна и не передается по наследству. Hereditary aplastic anemia is relatively rare, but does occur with diseases such as Fanconi’s anemia, Dyskeratosis Congenita, and Shwachman-Diamond syndrome. PROGNOSIS Aplastic anemia is a serious illness that requires immediate medical attention. Many years ago there were no treatments for aplastic anemia and it was considered a fatal illness. Now, with the standard treatments described below—bone marrow transplant and immunosuppressive drug therapy—70 percent to 90 percent of patients can be treated successfully. Treatments are being refined as research continues and our understanding of the disease grows. It is important to remember, though, that statistics are only indicators—all patients react to their illness and treatment differently. The likely course of the disease will vary greatly depending on the specific circumstances of a particular patient. Врожденная аппластическая анемия встречается сравнительно редко, не может встречаться с такими болезнями, как анемия Фанкони, врождённым дискератозом, синдром Швахмана-Даймонда. Прогнозирование Аппластическая анемия – серьезное заболевание, требующее немедленного медицинского ухода. Еще несколько лет назад не представлялось возможным излечиться от этой болезни, и это вело к фатальному исходу. На сегодняшний день, стандартными методами лечения – трансплантацией спинного мозга и имунносупрессивной терапией – 70-90% пациенов поддаются успешному лечению. Продолжаются исследования по совершенствованию методов лечения заболевания, вместе с этим растет и наше понимание заболевания. Очень важно помнить то, что статистика является лишь индикатором, реакция пациентов на заболевание не всегда одинакова. То, как будет протекать болезнь, в основном, будет зависеть от определенных обстоятельств определенного пациента. TREATMENTS Blood Transfusions If red blood cell or platelet levels are low, patients may need to receive transfusions. Important advice about transfusions: do not ask close family members to donate red blood cells or platelets until after a bone marrow transplant has been done or ruled out. This is because if a family member turns out to be the best bone marrow donor, a prior donation from that family member could reduce the chances for a successful transplant. Blood products used for transfusion are usually treated in some way (such as being irradiated or filtered) to remove leukocytes (white blood cells). These measures reduce the risk of certain complications from transfusion—irradiation minimizes the risk of graft-versus- host disease, while leukocyte filters decrease the risk of sensitization to proteins present in the transfused blood product and also reduce the risk of transmitting cytomegalovirus. Irradiation and filtering are important in cases where the patient is severely immunosuppressed. ^ Трансплантация крови Если уровень красных клеток крови и тромбоцитов очень низок, пациенту необходимо сделать переливание крови. Очень важный совет при переливании: не просите близких родственников быть донорами до тех пор, пока не будет пересажен костный мозг. Это связано с тем, что члены семьи пытаются быть лучшими донорами, а предыдущее донорство могло уменьшить шансы на успешную трансплантацию. Донорская кровь, используемая для переливания, очищается разными способами (такими, как облучение либо фильтрация) для замещения лейкоцитов (белых клеток крови). Эти меры уменьшают риск возникновения осложнений в результате переливания – облучение минимизирует риск «реакции трансплантат-против-хозяина» , в то время, как фильтрация лейкоцитов уменьшает риск активизации протеинов в переливаемой крови и также уменьшает риск передачи цитамегаловируса. Облучение и фильтрация важны в случаях, когда у пациент очень ослаблен иммунитет. Blood transfusions are an important aspect of treatment for immediate problems associated with bone marrow failure. A patient will almost certainly receive transfusions when aplastic anemia is initially diagnosed, even before a full course of treatment has been selected. Transfusions are also used as a supportive measure when there has not been full response to treatment. Transfusions are not effective as a long-term treatment strategy for the following reasons: Red blood cells can be given indefinitely but are not a substitute for treatment of aplastic anemia. Frequent red cell transfusions can cause iron overload, a buildup of iron can damage key organs such as the heart and liver (see Chapter 3 for more detailed information). Left untreated, iron overload can lead to severe organ damage that can be fatal. However, iron can be removed and organ damage can be prevented with metal chelators like deferoxamine (Desferal®) and ICL 670 (Exjade®). Переливание крови – важный аспект лечения болезней, связанных с неправильной работой костного мозга и не терпят отлагательств. Пациенту уже на начальной стадии возникновения болезни аппластической анемии можно сделать переливание, даже до назначения определенного лечения. Переливание крови также используется, как поддерживающая организм мера, когда нет полной реакции на лечение. Переливание не будет эффективным при долговременном лечении по следующим причинам: Красные клетки крови можно вводить какое-то время, но это не является заменой лечения апластической анемии. Частое переливание может вызвать избыток железа, который, в свою очередь, может быть вреден для основных органов, таких как сердце, печень. Отсутствие лечения, избыток железа могут привести к тяжелым повреждениям органов, что может закончиться фатально. Хотя, железо может быть выведено и поражение органов может быть предотвращено такими железохелатирующие препаратами, как Дефероксамин (Десферал) и деферасирокс (Exjade) Platelets last only a few days, so transfusions could be required several times a month. The immune system can eventually learn to recognize and destroy transfused platelets. ^ are rarely transfused to patients because they only last a few hours and can be associated with serious side effects including breathing difficulty and fever. White cell transfusions are usually reserved for cases of severe infections that have not responded to antibiotics. ^ Immunosuppressive drug therapy is considered the standard initial treatment for older patients and for all patients without a matched related donor. The treatment is generally well tolerated and usually requires only brief hospitalization. Response rates, which are defined by the patient becoming transfusion-independent and risk-free from infection, are 70 percent to 80 percent. Продолжительность жизни тромбоцитов составляет всего лишь несколько дней, поэтому потребуется несколько переливаний в месяц. В конце концов, иммунная система может идентифицировать и разрушать перелитые клетки тромбоцитов. ^ редко применяют для переливания, т.к. продолжительность их жизни составляет всего несколько часов и ведет к серьезным последствиям, включая затруднения дыхания и высокую температуру. Переливание белых клеток крови всегда используется в случаях тяжелых заболеваний, которые не вызывают ответной реакции на антибиотики. ^ Имунносупрессивная терапия применяется для лечения при начальных стадиях заболевания пожилых пациентов и всех других, которые не имеют совместимого родственного донора. Лечение, в основном, проходит положительно и требует лишь кратковременной госпитализации. Доля пациентов, у которых нет необходимости в переливании и у которых уже нет риска быть инфицированными, колеблется от 70 до 80%. Some patients may experience normal blood counts while other patients attain near normal counts. However, responses tend to be less complete and less permanent than in patients treated with bone marrow transplants. The need to repeat immunosuppressive drug therapy is common. Also, after treatment the risks of developing leukemia or MDS later in life are higher compared to those undergoing bone marrow transplantation, with the combined risk of such complications between the range of 15 percent and 20 percent according to some studies. The generally accepted thinking about aplastic anemia is that the patient’s immune system is reacting against the bone marrow, interfering with its ability to make blood cells. Immunosuppressive drugs are believed to counter this problem by reducing the immune response, allowing the bone marrow to once again grow back and make blood cells. У некоторых пациентов уже могут быть нормальные результаты анализов, в то время как анализы других пациентов так же близки к нормальным. Однако, доля таких пациентов имеет тенденцию быть менее полной и менее постоянной, чем пациентов, для лечения которых применяется пересадка костного мозга. Необходимость повторения имунносупрессивной терапии является общеукрепляющей. Также, риск развития лейкемии или МДС (возможно позже) при таком лечении выше, чем при лечении с применением трансплантации (пересадки) костного мозга. Согласно некоторым исследованиям, в среднем риск возникновения такого рода осложнений колеблется от 15 до 20%. И основной особенностью заболевания аппластическая анемия является то, что иммунная система пациента неблагоприятно реагирует на костный мозг, поражая его возможность производить клетки крови. Иммуннодепресанты противостоят этой проблеме за счет уменьшения реакции иммунной системы, позволяя костному мозгу снова восстановиться и производить клетки крови. Immunosuppressive drugs are believed to counter this problem by reducing the immune response, allowing the bone marrow to once again grow back and make blood cells. The two immunosuppressive drugs most frequently used to treat aplastic anemia are antithymocyte globulin (ATG) and cyclosporine. The most effective immunosuppressive treatment for aplastic anemia today combines ATG, cyclosporine, and steroids. ^ is a purified animal (horse or rabbit) serum that reacts against specific cells in the human immune system. The cells it targets are called T-lymphocytes—the cells that are responsible for destroying or suppressing the stem cells in patients with aplastic anemia. ATG is typically given intravenously over four days for approximately four hours or longer a day. The schedule may vary depending on the type of ATG used, the needs of the patient, and the particular methods of the doctor or hospital. No schedule has been shown to be better than another. When used alone, ATG helps to restore blood production about 50 percent of the time. На сегодняшний день можно выделить три компонента, наиболее эффективных для лечения заболевания аппластической анемии: Иммуноглобулин антитимоцитарный, циклоспорин и стероиды. Иммуноглобулин антитимоцитарный–очищенная животная (лошадиная либо заячья) сыворотка, которая в реакции с некоторыми человеческими клетками действует против них. Объект таких клеток, именуемых Т-лимфоцитами, клетки, отвечающие за разрушение или подавление стволовых клеток пациента, больного аппластической анемией. Иммуноглобулин антитимоцитарный вкалывается внутривенно через каждые 4 часа в течение 4 дней. Время может меняться в зависимости от типа используемого иммуноглобулина, необходимости пациента и определенных методов лечения доктора либо института. Однако такое время приема было зафиксировано, как самое эффективное. При использовании в одиночку, Иммуноглобулин антитимоцитарный помогает восстановить призводительность клеток крови примерно на 50%. When used in conjunction with cyclosporine, the chances of the treatment working increase to about 65 percent. If it is successful, ATG will usually eliminate the need for transfusions within two to three months but it can take nine months or more to achieve a full response. As blood counts rise, patients will feel better. However, even after a substantial response to ATG, blood counts may still be below normal. Some patients who respond to ATG may need to receive the treatment again because of falling blood counts. Others who do not respond to ATG the first time may respond if the treatment is repeated or if rabbit ATG is substituted for horse ATG. При совместном применении этого препарата с циклофероном, шансы на эффективность лечения возрастают до 65%. В случае, если результат будет эффективен, иммуноглобулин антитимоцитарный исключит необходимость в переливании в течении двух-трех месяцев, однако около девяти или более месяцев потребуется для достижения точного результата. С ростом клеток крови пациент почувствует улучшение. Все же, даже после существенных улучшений, уровень клеток крови может быть ниже допустимого. Некоторые пациенты, уже прошедшие лечение иммуноглобулином антитимоцитарным, имеют необходимость в повторении лечения из-за падения уровня клеток крови. Другие пациенты, которые применяют данный препарат впервые и не получили никакого эффекта лечения, могут повторить применение препарата либо если заменить заячью сыворотку на лошадиную. ATG has side effects that patients should discuss with their doctors. Each patient reacts to the drug differently. Less serious side effects include fever, chills, and hives that can occur during the administration of the serum. These effects disappear when the treatment is finished but can cause substantial discomfort if they occur. A rare but severe side effect is anaphylaxis, a life-threatening allergic reaction in which blood pressure drops and breathing becomes difficult. Because of the risk of anaphylaxis, patients will usually be given a skin test to determine if they are likely to develop allergies to ATG. Allergic patients can still receive ATG therapy, but will need to undergo a desensitization procedure in which small, gradually increasing doses of ATG are given to reduce the body’s reaction. Иммуноглобулин антитимоцитарный имеет побочные эффекты, которые пациент должен обсудить со своим доктором. Реакция каждого пациента на препарат различна. К менее серьезным побочным эффектам можно отнести повышение температуры, озноб, сыпь, которая может выступить при введении сыворотки серума. Эти симптомы исчезают на стадии завершения лечения, однако могут послужить причиной возникновения дискомфорта. Могут проявиться редкие, однако тяжелые побочные эффекты, такие, как анафилаксия, аллергия, представляющая опасность для жизни, при котором падает давление крови и затрудняется дыхание. По причине риска развития анафилаксии пациенты должны проходит тест для определения возникновения аллергических реакций организма. Пациенты с аллергическими симптомами так же принимать иммуноглобулин, однако им необходимо пройти процедуру десенсибилизации, при которой маленькие, постепенно растущие дозы иммуноглобулина вводятся в пациента для уменьшения реакции организма. Another side effect of ATG is serum sickness, an immune response to the presence of the foreign proteins in ATG and characterized by fever, rash, joint pain, and muscle aches. If it occurs, serum sickness usually begins about one to two weeks after the first dose of ATG is given. Steroids, which reduce antibody production by the immune system, are given to reduce the incidence and severity of serum sickness. Cyclosporine is another immunosuppressive drug that targets T-lymphocytes. Studies have shown that cyclosporine used alone is not as effective as ATG to treat aplastic anemia. However, the combination of cyclosporine and ATG has been found to be more effective than either drug alone. Cyclosporine comes in liquid and pill forms. Initial doses are based on body weight. Другой побочный эффект применения иммуноглобулина – сывороточная болезнь, сопровождается высокой температурой, сыпью, болью в суставах и мышцах. В случае его выявления, сывороточная болезнь проявляется в первой или во второй неделе после введения первой дозы иммуноглобулина. Для уменьшения уровня тяжести заболевания вводятся стероиды, уменьшающие производство антител иммунной системой. Циклоспорин – другой иммуносуппресивный препарат, направленный против Т-лимфоцитов. Исследования показали, что использование циклоферона, как отдельного препарата, не так эффективно, как использование иммуноглобулина антитимоцитарного для лечения заболевания аппластическая анемия. Однако, было доказано, что совместное использование препаратов более эффективно, чем использование каждого по отдельности. Циклоспорин принимается в жидком виде или в таблетках. Первичные дозы зависят от массы тела пациента. . Subsequent doses are adjusted based on the amount of the drug in the blood; too much will cause side effects and too little will not be effective. Cyclosporine has side effects that patients should discuss with their doctor. Two of the most serious side effects are high blood pressure and kidney damage. Both of these problems, however, are usually easy to manage and reversible. Blood pressure lowering medication and supplemental magnesium are often prescribed for patients taking cyclosporine. It may be necessary to continue taking cyclosporine for months or even years so it is important to pay attention to the possible side effects. Patients should be monitored regularly while taking this drug. For patients who have a stable, positive response to the drug (i.e., blood counts improve and side effects are limited), the doctor will gradually decrease the dosage. Последующие дозы определяются в зависимости от количества препарата в крови; слишком большое количество может привести к побочным эффектам, а слишком маленькое не будет эффективным. Применение циклоспорина может вызвить побочные эффекты, о которых пациент должен сообщить своему доктору. Из них можно выделить два наиболее опасных побочных эффекта: высокое кровяное давление и поражение почек. Тем не менее, обе проблемы достаточно легко прогнозируемы и обратимы. Для пациентов, принимающих циклоспорин, часто прописывают препараты, понижающие кровяное давление, а так же препарат магния. Иногда необходимо принимать циклоспорин в течении месяцев и даже лет, поэтому очень важно фиксировать все побочные эффекты. Пациенты регулярно должны проходить обследование во время приема этого препарата. Пациенты, реакция которых на препарат стабильна и эффективна (улучшение анализов крови и прекращение побочных эффектов), могут уменьшит дозу препарата. Other drugs. The usefulness of other immunosuppressive drugs, including cyclophosphamide, rapamycin and alemtuzumab, is currently being researched. Because most research shows cyclophosphamide to be significantly less effective than ATG with cyclosporine, the use of cyclophosphamide should be considered experimental. While some investigators studying cyclophosphamide have reported good results without long-term complications, other investigators have found the treatment immediately toxic with long-term problems. Other immunosuppressive drugs such as alemtuzumab, are currently being investigated and have shown early promise for some patients with aplastic anemia who have failed to respond to ATG therapy. ^ Полезность других иммуносуппресивных препаратов, включая циклофосфамид, рапамицин и алемтузумаб, на сегодняшний день так же изучена. Исследования показали, что использование циклофосфамида менее эффективно, чем использование иммуноглобулина и циклоспорина, поэтому его рассмотрели только в экспериментальных целях. В то время как одни ученые, изучающие циклофосфамид, заявили о положительном воздействии препарата без долговременных осложнений, другие при лечении выявили токсикоз с долговременными осложнениями. Остальные иммуносуппресивные препараты, такие как алемтузумаб, в настоящее время, изучены и уже показали первые положительные результаты у определенных пациентов с заболеванием аппластическая анемия, у которых не зафиксировано положительного результата при лечении иммуноглобулином. ^ Growth factors are normal body products that encourage the production of blood cells. Although most people with aplastic anemia already have unusually high levels of growth factors in their blood, very high medicinal doses may occasionally help the bone marrow to work better. There are a number of different types of growth factors that are used both individually and in combination. Erythropoietin (Epogen® and Procit®) and similar growth factors like darbepoetin alfa (Aransesp®) have been successfully used to stimulate red cell growth in some patients. Recently researchers have been able to improve the effectiveness of erythropoietin by combining it with another growth factor called granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF, filgrastim, Neupogen®) or granulocyte-macrophage colony-stimulating factor (GM-CSF, sargramostim, Leukine®). These combined treatments have been successful in generating red cell production in as many as 40 percent of patients. ^ Факторы роста – это способность организма, который регулирует производство клеток крови. Так же у большинства людей с заболеванием аппластическая анемия уже отмечается высокий уровень факторов роста в крови, очень большие дозы иногда могут улучшить работу костного мозга. Есть несколько типов факторов роста, которые используются как совместно так и по отдельности. Эритропоэтин (Эпоген и Прокрит) и похожие факторы, такие как Дарбэпоэтин Альфа (Аранесп) успешно использовались для стимулирования роста красных клеток крови у некотрых пациентов. Недавно у ученых появилась возможность улучшить эффективность эритропоэтина путем совмещения его с другими факторами роста, называемыми гранулоцитарными колониестимулирующими (Г-КСФ, сарграмостим, лейкин). Такое совместное лечение было успешным в выработке красных клеток крови у более, чем 40% пациентов. Given by itself G-CSF has been successful in stimulating white cell production in some patients. Many other growth factors are in the process of being developed and tested. Not all patients respond to growth factors. Those who do respond usually need to receive them on a continuing basis. It is important to remember that growth factors may help damaged bone marrow to work better but they do not cure aplastic anemia. Growth factors help support the patient by increasing blood counts until other treatments have a chance to reverse the processes causing the marrow damage. Самостоятельное применение Г-КСФ было успешным в стимулировании производства белых клеток крови у некоторых пациентов. Много других факторов роста находятся на стадии разработки и тестирования. Не у всех пациентов наблюдаются факторы роста. Тем, у кого не наблюдаются положительные результаты, необходимо продолжать их принимать. Очень важно помнить, что факторы роста могут помочь пораженный костный мозг работать лучше, однако не вылечить аппластическую анемию полностью. Факторы роста помогают поддерживать организм посредством увеличения количества клеток крови в то время, как другие методы лечения имеют шанс тормозить процесс повреждения костного мозга. |
Ваша оценка этого документа будет первой.
Ваша оценка:
Похожие:
База данных защищена авторским правом ©MedZnate 2000-2016
allo, dekanat, ansya, kenam
обратиться к администрации | правообладателям | пользователям
allo, dekanat, ansya, kenam
обратиться к администрации | правообладателям | пользователям